Cet article a été rédigé en janvier 2026 et reflète les informations disponibles au moment de la publication. Les informations sont sujettes à changement à mesure que de nouveaux détails émergent.
À l’heure actuelle, aucun traitement à la fois approuvé pour la cholangite sclérosante primitive (CSP) et dont l’efficacité pour la guérir ou ralentir sa progression est démontrée n’est disponible. Toutefois, certains traitements et interventions médicales peuvent aider à soulager les symptômes ou à prendre en charge les complications de la CSP. Les professionnels de la santé s’appuient également sur les lignes directrices cliniques pour soigner les personnes atteintes de CSP.
Quels sont les traitements pour la CSP?
Médicaments
Acide ursodésoxycholique (UDCA)
L’acide ursodésoxycholique (Urso) a reçu beaucoup d’attention comme traitement potentiel de la cholangite sclérosante primitive (CSP) et peut améliorer les résultats des tests de la fonction hépatique; cependant, il n’y a pas de consensus sur le fait que les données publiées démontrent que l’Urso ralentit la progression de la CSP. Il existe un sous-groupe de patients, les répondeurs à l’Urso, qui répondent à l’Urso avec une amélioration des résultats des tests hépatiques et une amélioration rapportée des symptômes. Plusieurs études suggèrent que les répondeurs à l’Urso ont un pronostic amélioré.
L’acide ursodésoxycholique remplit plusieurs fonctions qui pourraient prévenir l’inflammation et améliorer le flux des acides biliaires dans le foie et les voies biliaires. Des doses élevées peuvent être nocives, alors assurez-vous de suivre la posologie prescrite par votre médecin.1
Antibiotiques
La cholangite bactérienne ou cholangite aiguë (infection des voies biliaires), une complication de la cholangite sclérosante primitive (CSP), est habituellement traitée avec des antibiotiques (les agents de première ligne courants comprennent la ciprofloxacine ou le co-amoxiclav); parfois, afin de prévenir la récurrence de la cholangite, les patients sont traités avec des antibiotiques en rotation.
Les antibiotiques sont également parfois prescrits comme traitement pour la CSP afin de potentiellement modifier le microbiome intestinal et réduire l’inflammation. La vancomycine orale (VO) est un antibiotique activement étudié, mais à l’heure actuelle, il n’y a pas de recommandation consensuelle pour la VO dans le traitement de la CSP.2 L’expérience et les données émergentes avec la VO dans la CSP ont montré des signaux encourageants, bien que les résultats aient été mitigés. Des incertitudes subsistent sur plusieurs aspects de son utilisation. Il existe plus de preuves publiées sur l’utilisation de la VO chez les patients pédiatriques que chez les adultes.3 Une étude de 2024 a démontré que pour les patients pédiatriques atteints de MII liée à la CSP, l’utilisation de la VO est associée à de meilleurs résultats en matière de MII dans les données rétrospectives.4
L’utilisation de la VO pour la CSP a suscité un débat dans la communauté médicale. La justification de l’utilisation de la VO est biologiquement plausible, et la recherche, en particulier à partir de rapports de cas et de petites études, a montré des signaux encourageants. Cependant, une confirmation définitive d’un bénéfice cliniquement significatif à partir de grands essais contrôlés randomisés n’est pas disponible. Des préoccupations potentielles concernant la résistance aux antimicrobiens ont été soulevées, bien que l’ampleur et la signification clinique de ce risque ne soient pas encore bien définies et que la littérature publiée ne rapporte pas de cas. Bien que les directives cliniques actuelles ne recommandent pas formellement l’utilisation systématique de la VO, l’AASLD note que, bien qu’il n’y ait pas suffisamment de preuves pour faire une recommandation définitive, cette incertitude ne devrait pas être utilisée pour restreindre l’accès lorsqu’un médecin traitant estime que la thérapie est appropriée. Les preuves rapportées par les patients sur la VO dans la CSP ont intensifié le besoin d’études plus importantes.
Le webinaire de 2022, L’avenir de la CSP : pathogenèse de la maladie, vancomycine orale et prévention et surveillance du cancer, offre un résumé de 20 minutes destiné aux patients sur la VO dans la CSP.
Autres médicaments
- La cholestyramine est un séquestrant des acides biliaires, ce qui signifie qu’elle s’attache essentiellement aux acides biliaires dans votre intestin et aide à les éliminer de votre corps (« les séquestre »). Cela peut être particulièrement efficace pour traiter les démangeaisons, un symptôme courant de la cholangite sclérosante primitive (CSP). Bien que le médicament ne traite pas la maladie elle-même, il peut atténuer considérablement les démangeaisons et améliorer votre confort.
- La rifampicine (antibiotique) et la naltrexone (antagoniste des opioïdes), et les antihistaminiques – également utilisés pour traiter les démangeaisons si les séquestrants d’acides biliaires ne fonctionnent pas.
- Le bézafibrate – appartient à une classe de médicaments connus sous le nom de fibrates (approuvés pour la gestion du cholestérol) et les directives européennes sur la cholangite sclérosante primitive (CSP) proposent le bézafibrate comme traitement de première ligne pour les démangeaisons modérées à sévères dans la CSP. (Disponible sur ordonnance au Canada et en Europe)
- Suppléments de vitamines (c.-à-d. vitamine D et calcium) – utilisés pour traiter les carences en vitamines liposolubles (A, D, E, K) et la fragilité osseuse causée par la cholangite sclérosante primitive (CSP).
Les chercheurs développent et testent continuellement de nouveaux médicaments pour la cholangite sclérosante primitive (CSP) dans le cadre d’essais cliniques. Assurez-vous de visiter la page Essais cliniques de la CSP pour voir quelles études pourraient actuellement recruter au Canada.
Lisez et téléchargez la Fiche d’alerte PSC pour la cholangite aiguë pour une référence utile afin de comprendre les symptômes de la cholangite et de prendre des décisions de traitement avec votre équipe médicale si une cholangite aiguë (également appelée cholangite bactérienne) est suspectée.
Procédures endoscopiques
Cholangiopancréatographie rétrograde endoscopique (CPRE) : une procédure où les médecins insèrent un tube mince et flexible muni d’une caméra par la bouche et descendent par l’œsophage et l’estomac jusqu’au haut de l’intestin grêle (duodénum) pour examiner les voies biliaires. Si une voie est bloquée ou très étroite, ils peuvent l’ouvrir avec un ballonnet ou placer un petit tube (stent) pour la garder ouverte. Une CPRE peut aider à améliorer le flux biliaire et peut soulager des symptômes comme la jaunisse et les démangeaisons.
Cholangiographie transhépatique percutanée
Une autre façon d’ouvrir les voies biliaires bloquées, mais au lieu d’utiliser un tube par la bouche, les médecins passent par la peau avec une aiguille. Cela est habituellement fait si la CPRE n’est pas possible. C’est plus invasif et peut causer un certain inconfort ou des effets secondaires plus graves.
Chirurgie
Chirurgie autre que la transplantation
Parfois, une chirurgie est effectuée pour retirer ou contourner les parties bloquées des voies biliaires. Cela peut aider à améliorer le flux biliaire et à réduire les symptômes, mais c’est moins courant car cela peut rendre une future greffe du foie plus difficile.
Transplantation du foie
- Une greffe du foie est actuellement le seul traitement à long terme éprouvé pour la cholangite sclérosante primitive (CSP). Une greffe est généralement envisagée dans les cas suivants : (les critères d’inscription à la liste d’attente et la priorité sur la liste d’attente varient selon le pays et le centre de transplantation au Canada)
- Cirrhose décompensée du foie : insuffisance hépatique lorsque le foie ne peut plus fonctionner correctement. Les symptômes de la cirrhose décompensée comprennent la jaunisse, l’ascite (ventre gonflé), l’œdème (jambes/chevilles gonflées), la confusion (encéphalopathie hépatique), une fatigue sévère, des saignements/ecchymoses faciles, des démangeaisons et des saignements gastro-intestinaux (vomissements de sang/selles noires).
- Épisodes récurrents de cholangite bactérienne : infections fréquentes dans les voies biliaires
- Hypertension portale : pression sanguine élevée dans les vaisseaux sanguins du foie qui provoque un gonflement ou un saignement
- Risque de cancer ou survenue : risque accru de cancer des voies biliaires ou du foie ou de cancer des voies biliaires précoce et traitable
- Symptômes graves comme des démangeaisons insupportables ou une douleur qui ne peut être contrôlée avec d’autres traitements
Beaucoup continuent à mener une vie active et saine après la greffe. Cependant, certaines personnes (environ 25 à 30 %) peuvent voir leur cholangite sclérosante primitive (CSP) revenir plus tard, ce qu’on appelle une CSP récurrente ou rCSP. Les médecins et les chercheurs travaillent toujours à trouver de meilleures façons de prévenir et de traiter la rCSP, et la plupart des personnes connaissent une grande amélioration de leur qualité de vie après la greffe.
Quelles sont les options de traitement pour les symptômes de la CSP?
Il existe de nombreux symptômes courants associés à la CSP. Les traitements utilisés pour aider à gérer ces symptômes comprennent :
Démangeaisons : La cholestyramine est habituellement le premier médicament que les médecins essaient. Si cela ne fonctionne pas, d’autres médicaments comme le bézafibrate, la rifampicine, la naltrexone ou la sertraline peuvent être essayés.
Douleur : La douleur peut être gérée en traitant les infections avec des antibiotiques, en ouvrant les canaux bloqués avec une CPRE et en utilisant des médicaments contre la douleur si nécessaire. Les analgésiques puissants sont utilisés avec précaution en raison des risques d’endommager davantage le foie. Consultez toujours votre médecin avant de prendre des médicaments en vente libre ou d’autres analgésiques.
Fatigue : Il n’existe pas de médicament spécifique pour la fatigue. Les médecins recherchent et traitent d’autres causes comme l’anémie ou les problèmes de thyroïde. L’exercice et de bonnes habitudes de sommeil peuvent aider certaines personnes.
Jaunisse : le jaunissement de la peau ou des yeux est habituellement traité en ouvrant les voies biliaires bloquées au moyen d’une cholangiopancréatographie rétrograde endoscopique (CPRE) ou d’une intervention chirurgicale. Si l’ictère est causé par des lésions hépatiques graves, une greffe peut s’avérer nécessaire.
Dépression : La dépression est courante chez les personnes atteintes de maladies chroniques comme la cholangite sclérosante primitive (CSP). Le counseling, les groupes de soutien et parfois des médicaments peuvent aider à gérer la dépression. PSC Partners offre des événements de groupes de soutien en personne et virtuels (Zoom Room) pour aider les personnes touchées par la CSP.
Frissons et fièvre : peuvent être des signes d’une infection des voies biliaires (cholangite). Des antibiotiques tels que la vancomycine ou le métronidazole sont nécessaires immédiatement et parfois, un canal bloqué doit être ouvert. La page Information d’alerte PSC pour la cholangite aiguë fournit des informations utiles sur les mesures à prendre en cas de crise de cholangite.
Fragilité osseuse (carences en vitamines) : La bile est nécessaire pour aider le corps à absorber les nutriments, en particulier les graisses et les vitamines liposolubles (A, D, E, K). Lorsque les voies biliaires sont cicatrisées ou bloquées en raison de la cholangite sclérosante primitive (CSP), l’absorption de ces nutriments essentiels peut être limitée, ce qui peut entraîner des problèmes osseux (ostéopénie et ostéoporose). La prise de suppléments tels que la vitamine D et le calcium peut aider à gérer ce symptôme.
Encore une fois, il est important de se rappeler qu’un traitement qui peut être efficace pour une personne peut ne pas l’être pour une autre. Il est important de discuter de vos symptômes et des options de traitement avec votre hépatologue ou votre fournisseur de soins de santé.
Notes de bas de page :
- D’après les directives de l’AASLD (2022) : l’acide ursodésoxycholique (13–23 mg/kg/jour) peut être envisagé et poursuivi s’il est bien toléré avec une amélioration significative de la phosphatase alcaline (GGT chez les enfants) et/ou des symptômes après 12 mois de traitement.
D’après les directives de l’EASL (2022) : Recommandations
– L’UDCA à des doses de 15-20 mg/kg/j peut être administré car il peut améliorer les tests hépatiques sériques et les marqueurs de substitution du pronostic. Les données disponibles ne permettent pas de faire une recommandation plus ferme (LoE 1, recommandation faible, 76 % de consensus).
– L’UDCA à des doses de 28-30 mg/kg/j ne doit pas être administré (LoE 1, recommandation forte, 100 % de consensus). - D’après les directives de l’AASLD (2022) : « Étant donné le risque de résistance aux antibiotiques et l’absence d’essais cliniques randomisés adéquats, il n’y a pas suffisamment de preuves pour recommander l’utilisation de la vancomycine orale pour le traitement de la CSP. » Mais l’AASLD note également dans une déclaration d’accompagnement concernant les directives que « Bien qu’il n’y ait pas suffisamment de preuves pour faire une recommandation formelle concernant l’utilisation de la vancomycine pour la CSP, elle ne devrait pas être utilisée comme justification pour restreindre la couverture de ce traitement si un médecin estime que c’est la bonne ligne de conduite. »D’après les directives de l’EASL (2022) : « L’utilisation à long terme d’antibiotiques n’est pas recommandée pour le traitement de la CSP en l’absence de cholangite bactérienne récurrente (Niveau de preuve 3, recommandation forte, consensus à 100 %)».
- La liste des publications liées à la vancomycine orale dans la cholangite sclérosante primitive (CSP) se trouve sur le site du Registre des patients de PSC Partners ICI: https://www.pscpartnersregistry.org/clinical-trials/publications/mayo-clinic%3A-oral-vancomycin-for-psc
- Ricciuto A, et al., La prise orale de vancomycine est associée à une amélioration des résultats cliniques de la maladie inflammatoire de l’intestin dans la cholangite sclérosante primitive associée à la maladie inflammatoire de l’intestin (CSP-MII) : une analyse appariée du Consortium pédiatrique sur la CSP. Aliment Pharmacol Ther. 2024 mai; https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38462727/
Références
Lignes directrices cliniques sur la cholangite sclérosante primitive (CSP) (2023) de l’American Association for the Study of Liver Disease: https://journals.lww.com/hep/fulltext/2023/02000/aasld_practice_guidance_on_primary_sclerosing.29.aspx
Lignes directrices de pratique clinique de l’AASLD sur la cholangite sclérosante primitive et le cholangiocarcinome, Bowlus, Christopher L. et al.,Hepatology 77(2):p 659-702, février 2023.
Lignes directrices cliniques sur la CSP (2023) de l’Association européenne pour l’étude du foie : https://www.journal-of-hepatology.eu/article/S0168-8278(22)00326-9/fulltext Lignes directrices cliniques de l’EASL sur la cholangite sclérosante, Chazouilleres, Olivier et al., Journal of Hepatology, Volume 77, Numéro 3, 761 – 806
