PSC Partners annonce le recrutement du premier patient dans l’étude WIND-PSC, une cohorte prospective mondiale visant à soutenir le développement de nouveaux traitements pour la cholangite sclérosante primitive.
- WIND-PSC recrutera jusqu’à 2000 patients atteints de cholangite sclérosante primitive (CSP) en Amérique du Nord et en Europe.
- L’étude a été conçue en collaboration avec les meilleurs experts mondiaux en matière de CSP et s’aligne sur les orientations réglementaires relatives à l’utilisation de données réelles pour développer de nouveaux traitements pour les maladies rares.
- Premier projet de recherche clinique de ce type mené par des patients dans le domaine des maladies du foie et lancé uniquement grâce à des fonds provenant de la communauté des patients
DENVER & TORONTO–(BUSINESS WIRE)–PSC Partners et PSC Partners Canada, deux organisations à but non lucratif dirigées par des patients qui soutiennent l’éducation et la recherche sur la cholangite sclérosante primitive (CSP), ont annoncé aujourd’hui le recrutement du premier patient dans l’étude WIND-PSC. La CSP est une maladie hépatique chronique rare qui met en jeu le pronostic vital et peut conduire à la cirrhose, à l’insuffisance hépatique, à la transplantation ou à la mort. En outre, les patients peuvent présenter des symptômes importants et une qualité de vie compromise au fur et à mesure de l’évolution de la maladie. À l’heure actuelle, il n’existe aucun traitement homologué pour la CSP et le développement de nouveaux traitements reste difficile en raison de la rareté de la maladie. WIND-PSC a été développé pour générer des données clés afin de lever certains de ces obstacles et d’accélérer le développement de nouveaux traitements.
WIND-PSC recrutera environ 2 000 patients et recueillera des données cliniques, des biomarqueurs et des données rapportées par les patients sur l’évolution de la CSP et des symptômes qui y sont associés. Pour soutenir la conception et la mise en œuvre de l’étude, l’équipe de PSC Partners, dirigée par Stephen Rossi, PharmD, Chief Scientific Officer, et Mary Vyas, President, PSC Partners Canada, a réuni un comité directeur d’experts mondiaux de la CSP composé de Christopher Bowlus, MD, University of California – Davis, Bettina Hansen, PhD, Erasmus University, Gideon Hirschfield, MD University of Toronto, Cynthia Levy, MD, University of Miami, et Christoph Schramm, MD, Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf. Arbor Research Collaborative for Health soutient cet effort en servant de centre de coordination des données et en fournissant d’autres services clés pour les essais cliniques.
« WIND-PSC est un projet unique, non seulement par ses objectifs, mais aussi par le partenariat entre la recherche clinique sur la CSP et la communauté des patients », déclare Cynthia Levy, professeur de médecine à l’université de Miami et chercheuse principale pour WIND-PSC. « En travaillant ensemble, nous pensons que ce projet peut accélérer le développement de médicaments et enfin disposer d’un traitement efficace pour cette maladie ».
Les données collectées constitueront une source d’information riche et inédite qui sera largement partagée avec la communauté des chercheurs en CSP. Les principaux objectifs de WIND-PSC sont les suivants :
- Développer une cohorte de données prospectives en situation réelle pour soutenir la conception d’essais cliniques sur les CSP et appuyer les demandes d’autorisation de nouveaux traitements.
- Évaluer les données relatives aux biomarqueurs clés, y compris la collecte de bioéchantillons, afin d’établir des critères d’évaluation acceptables pour les essais cliniques.
- Évaluer les symptômes et la qualité de vie rapportés par les patients, ainsi que d’autres expériences directes des patients à l’aide d’outils standardisés afin de déterminer les changements liés à la progression de la maladie.
Les patients seront recrutés dans une vingtaine de sites en Amérique du Nord et en Europe et seront suivis pendant cinq ans. Tous les participants seront évalués annuellement par des examens physiques, des tests de laboratoire, des examens d’imagerie, une évaluation de la rigidité du foie et des biomarqueurs de la fibrose. Les symptômes et événements cliniques, les médicaments, les procédures et les symptômes de la CSP rapportés par les patients seront évalués tous les trimestres.
« Le mouvement en faveur d’une recherche dirigée par les patients est une étape capitale pour PSC Partners, mais c’est un défi que nous sommes prêts à relever », déclare Stephen Rossi, PharmD. « Outre la communauté des patients et des chercheurs de PSC, de nombreuses parties prenantes sont essentielles au succès de WIND-PSC, notamment les organismes de réglementation, les sociétés pharmaceutiques et d’autres organisations de patients. Nous nous sommes activement engagés et avons collaboré avec eux alors que nous entamons cette première étape importante du lancement du projet. »
« Ce projet représente le point culminant des nombreuses années pendant lesquelles notre organisation a soutenu la recherche novatrice pour trouver un remède à la CSP », déclare Ricky Safer, fondateur et directeur général de PSC Partners et patient vivant avec la CSP. « La communauté nous a clairement fait part de ses priorités en matière de recherche et nous avons pris sa voix à cœur avec WIND-PSC ».
À propos du CPS :
La CSP est une maladie chronique rare du foie caractérisée par une inflammation diffuse et une fibrose des voies biliaires (Assis 2023). On estime que 30 000 personnes sont atteintes de la CSP aux États-Unis et qu’une personne sur 10 000 est atteinte de cette maladie dans le monde. La progression de la maladie peut entraîner une cholestase, une cirrhose, une insuffisance hépatique, ainsi qu’un risque accru de cancer hépatocellulaire et de cholangiocarcinome (Sohal 2024). La transplantation hépatique reste le seul traitement cliniquement prouvé, bien que jusqu’à 20 % des patients aient une maladie récurrente (Leung 2021). Il n’existe aucune thérapie approuvée par les autorités réglementaires pour le traitement de la CSP ou des symptômes cliniques associés, et il existe toujours un important besoin médical non satisfait pour de nouveaux traitements.
À propos de PSC Partners
Fondée en 2005, PSC Partners Seeking a Cure est une organisation à but non lucratif de type 501(c)(3). Les différents programmes facilitent et soutiennent les patients, les soignants, les familles et les amis, éduquent les patients et la communauté médicale sur la CSP et soutiennent la recherche révolutionnaire à la recherche de traitements et d’un remède. PSC Partners, dont le siège se trouve aux États-Unis, étend son impact au niveau mondial grâce à des initiatives telles qu’un registre international des patients, des subventions de recherche internationales, une organisation caritative canadienne affiliée, des collaborations avec d’autres organisations de la CSP et le soutien de la communauté mondiale de la CSP. Pour plus d’informations : pscpartners.org
Assis DN, Bowlus CL. Clin Gastroenterol Hepatol. 2023 Jul;21(8):2065-2075.
Leung KK, Deeb M, Fischer SE, Gulamhusein A. Semin Liver Dis. 2021 Août;41(3):409-420.
Sohal A, Kayani S, Kowdley KV. Clin Liver Dis. 2024 Feb;28(1):129-141.
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