Recrutement du premier patient dans l’étude WIND-CSP

CSP Partners annonce le recrutement du premier patient dans l’étude WIND-PSC, une cohorte prospective mondiale visant à soutenir le développement de nouveaux traitements contre la cholangite sclérosante primitive

• L’étude WIND-PSC recrutera jusqu’à 2 000 patients atteints de cholangite sclérosante primitive (CSP) en Amérique du Nord et en Europe
• Étude conçue en collaboration avec les meilleurs experts mondiaux en matière de CSP et conforme aux recommandations réglementaires relatives à l’utilisation des données issues de la pratique clinique pour le développement de nouveaux traitements destinés aux maladies rares
• Premier projet de recherche clinique de ce type mené par des patients dans le domaine des maladies du foie et lancé uniquement grâce à des fonds provenant de la communauté des patients

DENVER ET TORONTO–(BUSINESS WIRE)–PSC Partners et PSC Partners Canada, deux associations à but non lucratif dirigées par des patients et œuvrant en faveur de l’éducation et de la recherche sur la cholangite sclérosante primitive (PSC), ont annoncé aujourd’hui le recrutement du premier patient dans le cadre de l’étude WIND-PSC. La CSP est une maladie hépatique chronique rare et potentiellement mortelle pouvant entraîner une cirrhose, une insuffisance hépatique, une transplantation hépatique ou le décès. De plus, les patients peuvent souffrir d’une charge symptomatique importante et voir leur qualité de vie altérée à mesure que la maladie progresse. À l’heure actuelle, il n’existe aucun traitement approuvé par les autorités réglementaires pour la CSP et le développement de nouveaux traitements reste difficile en raison de la rareté de la maladie. L’étude WIND-CSP a été mise en place afin de générer des données essentielles permettant de lever certains de ces obstacles et d’accélérer le développement de nouveaux traitements.

L’étude WIND-CSP recrutera environ 2 000 patients et recueillera des données cliniques, des données sur les biomarqueurs ainsi que des données rapportées par les patients concernant l’évolution de la CSP et les symptômes qui y sont associés. Afin de soutenir la conception et la mise en œuvre de l’étude, l’équipe de PSC Partners, dirigée par Stephen Rossi, docteur en pharmacie, directeur scientifique, et Mary Vyas, présidente de PSC Partners Canada, a constitué un comité de pilotage composé d’experts mondiaux de la CSP, parmi lesquels figurent Christopher Bowlus, docteur en médecine, de l’Université de Californie – Davis, Bettina Hansen, PhD, de l’université Erasmus, Gideon Hirschfield, MD, de l’université de Toronto, Cynthia Levy, MD, de l’université de Miami, et Christoph Schramm, MD, de l’Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf. Arbor Research Collaborative for Health soutient cette initiative en assurant le rôle de centre de coordination des données et en fournissant d’autres services essentiels liés aux essais cliniques.

« WIND-PSC est un projet unique, non seulement par ses objectifs, mais aussi par le partenariat qu’il établit entre la recherche clinique sur la CSP et la communauté des patients », déclare le Dr Cynthia Levy, professeure de médecine à l’université de Miami et chercheuse principale du projet WIND-PSC. « En travaillant ensemble, nous sommes convaincus que ce projet pourra accélérer le développement de médicaments et permettre enfin de disposer d’un traitement efficace contre cette maladie. »

Les données collectées constitueront une source d’informations riche et inédite qui sera largement partagée avec la communauté des chercheurs du CSP. Les principaux objectifs du projet WIND-PSC sont les suivants :

• Mettre en place une cohorte prospective basée sur des données issues de la pratique clinique afin de faciliter la conception d’essais cliniques sur la CSP et de soutenir les demandes d’autorisation de mise sur le marché pour de nouveaux traitements
• Évaluer les données relatives aux biomarqueurs clés, y compris la collecte de bioéchantillons, afin d’établir des critères d’évaluation acceptables pour les essais cliniques.
• Évaluer les symptômes et la qualité de vie rapportés par les patients, ainsi que d’autres expériences directes des patients à l’aide d’outils standardisés afin de déterminer les changements liés à la progression de la maladie.

Les patients participants seront recrutés dans un maximum de 20 sites en Amérique du Nord et en Europe et feront l’objet d’un suivi pouvant aller jusqu’à cinq ans. Tous les participants feront l’objet d’une évaluation annuelle comprenant des examens physiques, des analyses de laboratoire, des examens d’imagerie, une mesure de la rigidité hépatique et la recherche de biomarqueurs de la fibrose. Les symptômes et événements cliniques, les traitements médicamenteux, les interventions et les symptômes de la CSP rapportés par les patients seront évalués tous les trimestres.

« L’évolution vers une recherche menée par les patients constitue une avancée majeure pour CSP Partners, mais c’est un défi que nous sommes prêts à relever de front », déclare Stephen Rossi, docteur en pharmacie. « Outre les patients atteints de CSP et la communauté de recherche, de nombreux acteurs jouent un rôle essentiel dans la réussite du projet WIND-PSC, notamment les autorités de régulation, les laboratoires pharmaceutiques et d’autres associations de patients. Nous avons activement dialogué et collaboré avec l’ensemble de ces acteurs alors que nous franchissons cette première étape importante que constitue le lancement du projet. »

« Ce projet représente l’aboutissement des nombreuses années pendant lesquelles notre organisation a soutenu des recherches innovantes visant à trouver un remède à la CSP », déclare Ricky Safer, fondateur et PDG de PSC Partners, lui-même atteint de CSP. « La communauté nous a clairement fait part de ses priorités en matière de recherche et nous avons pris ses attentes très à cœur avec le projet WIND-PSC. »

À propos de CSP

La cholangite sclérosante primitive (CSP) est une maladie hépatique cholestatique chronique rare, caractérisée par une inflammation et une fibrose diffuses des voies biliaires (Assis 2023). On estime à 30 000 le nombre de personnes atteintes de CSP aux États-Unis, et l’on recense un cas pour 10 000 personnes dans le monde. La progression de la maladie peut entraîner une cholestase, une cirrhose, une insuffisance hépatique, ainsi qu’un risque accru de cancer hépatocellulaire et de cholangiocarcinome (Sohal 2024). La transplantation hépatique reste le seul traitement cliniquement éprouvé, bien que jusqu’à 20 % des patients présentent une récidive de la maladie (Leung 2021). Il n’existe aucun traitement approuvé par les autorités réglementaires pour la prise en charge de la CSP ou de ses symptômes cliniques associés, et un besoin médical important reste à satisfaire en matière de nouveaux traitements.

À propos de CSP Partners

Fondée en 2005, PSC Partners Seeking a Cure est une organisation à but non lucratif régie par l’article 501(c)(3). Ses différents programmes accompagnent et soutiennent les patients, les soignants, les familles et les proches, sensibilisent les patients et la communauté médicale à la CSP et soutiennent des recherches novatrices visant à mettre au point des traitements et à trouver un remède. PSC Partners, dont le siège social est situé aux États-Unis, étend son rayonnement à l’échelle mondiale grâce à des initiatives telles qu’un registre international de patients, des subventions de recherche internationales, un organisme caritatif canadien affilié et enregistré, des collaborations avec d’autres organisations spécialisées dans la CSP, ainsi que le soutien apporté à la communauté mondiale des personnes atteintes de CSP. Pour plus d’informations :  pscpartners.org

Assis DN, Bowlus CL. Clin Gastroenterol Hepatol. 2023 Jul;21(8):2065-2075.

Leung KK, Deeb M, Fischer SE, Gulamhusein A. Semin Liver Dis. 2021 Août;41(3):409-420.

Sohal A, Kayani S, Kowdley KV. Clin Liver Dis. 2024 Feb;28(1):129-141.

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CSP Partners Seeking a Cure
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