« La cellule, c’est quoi ? – Scientifiques et patients collaborent pour mettre la science fondamentale au service de la communauté des patients atteints de maladies rares
DENVER (Colorado) et TORONTO (Ontario) – Des patients, leurs familles, des cliniciens et des scientifiques se sont récemment réunis pour une discussion importante sur la cholangite sclérosante primitive (CSP), une maladie hépatique auto-immune rare qui touche plus de 3 000 Canadiens et une personne sur 10 000 dans le monde. L’événement destiné aux patients « PSC Partners Canada : Quelle cellule ?! » s’est déroulé les 14 et 15 octobre 2023 à l’Arts & Letters Club de Toronto, au Canada. Cet événement a réuni l’ensemble des parties prenantes impliquées dans le projet « Patient-Partnered Collaborations » (PPC), financé par la Chan Zuckerberg Initiative (CZI) et axé sur la caractérisation transcriptomique et fonctionnelle de la CSP pédiatrique. Le projet « Quelle cellule ?! » a bénéficié du soutien de Medicine by Design (MBD) à l’Université de Toronto, du Centre de transplantation Ajmera et du Centre de Toronto pour les maladies hépatiques (TCLD) au sein du Réseau universitaire de santé, de la DAF de la Chan Zuckerberg Initiative, un fonds conseillé par la Silicon Valley Community Foundation, ainsi que des Instituts de recherche en santé du Canada (IRSC). Les enregistrements des sessions sont disponibles sur les sites web et les chaînes YouTube de CSP Partners et de PSC Partners Canada.
Grâce au soutien apporté par Medicine by Design, CZI et les IRSC, les personnes touchées par la CSP, notamment les patients et leurs familles, ont pu solliciter une aide financière pour se rendre à l’événement de cette année, ce qui a amélioré l’accessibilité et permis d’enregistrer une participation record de patients et d’aidants lors de l’événement canadien « CSP Partners Seeking a Cure ». Pour les personnes atteintes de cette maladie rare, dont beaucoup n’avaient jamais rencontré d’autres personnes atteintes de CSP, cela a constitué une occasion inestimable de s’informer sur la CSP, de prendre connaissance des dernières avancées scientifiques, de tisser des liens au sein de la communauté et de bénéficier du soutien de leurs pairs.
Les sessions « Quelle cellule ?! » comprenaient une présentation des différents aspects de la CSP et du projet PPC, notamment les approches technologiques, les résultats obtenus à ce jour et l’impact que ces travaux auront sur le développement de traitements contre la PSC. Lors de cette session, le Dr Sonya MacParland, chercheuse principale (PI) du projet PPC et chercheuse senior à l’Institut de recherche de l’Hôpital général de Toronto, ainsi que les membres de son laboratoire, le Dr Rachel Edgar et Diana Nakib, ont pris la parole
« Il s’agit d’une occasion vraiment spéciale de pouvoir travailler ensemble. Ce que nous essayons de faire à grande échelle, c’est de relier les cartes cellulaires à la maladie pour guider les nouvelles thérapies », a déclaré le Dr MacParland.
D’autres sessions ont été organisées :
- une présentation axée sur des exemples d’applications réussies du processus de découverte de médicaments et sur son rôle central dans la recherche sur la CSP, donnée par le Dr Gary Bader, chercheur principal de la subvention PPC, chercheur associé au Princess Margaret Cancer Centre et professeur au Donnelly Centre for Cellular and Biomolecular Research
- une présentation sur la relation entre la CSP et les maladies inflammatoires chroniques de l’intestin (MICI), ainsi que sur le rôle de l’analyse transcriptomique (l’ensemble complet des molécules d’ARN exprimées dans une entité, une cellule ou un tissu donné) dans la mise en évidence du lien entre la CSP et les MICI, par le Dr Amanda Ricciuto, chercheuse principale clinique dans le cadre de la subvention PPC et gastro-entérologue pédiatrique à l’Hôpital pour enfants malades
- un résumé de l’état actuel de la recherche sur la CSP et des options thérapeutiques disponibles pour les patients, rédigé par le Dr Gideon Hirschfield, collaborateur du PPC, hépatologue au TCLD et titulaire de la chaire Lily et Terry Horner en maladies hépatiques auto-immunes à l’Université de Toronto
Le contenu des événements a également été guidé par les demandes des patients. Ainsi, le Dr Sarah Kohut, psychologue à l’Hospital for Sick Kids, a présenté un exposé sur la santé mentale et la pleine conscience, tandis que le Dr Nazia Selzner, hépatologue spécialiste des transplantations et directrice médicale du programme de transplantation hépatique avec donneur vivant à l’Ajmera Transplant Center, a parlé de l’état du programme de transplantation avec donneur vivant à l’hôpital général de Toronto.
Le Dr Stephen Rossi, directeur scientifique de CSP Partners Seeking a Cure, a évoqué la stratégie de recherche et l’importance de la participation des patients.
« Il est essentiel de réunir les patients, les médecins et les chercheurs afin de nous assurer que nous sommes sur la même longueur d’onde et que nous accordons la priorité à ce qui est important, tant pour la communauté que pour les organisations partenaires du CSP », a déclaré le Dr Rossi.
En vue de la conférence, les membres de l’équipe du PPC ont consulté des patients jouant le rôle de « traducteurs d’expertise » afin de rendre le contenu aussi accessible que possible à un public composé de patients et d’aidants non chercheurs. Des bénévoles de l’association PSC Partners Canada, tels que Virve Aljas, ont pris connaissance des présentations à l’avance et ont soulevé des points nécessitant des éclaircissements avant que les séries de diapositives définitives ne soient présentées. Mme Aljas a également participé en tant que modératrice de la session et animatrice de la séance de questions-réponses qui a suivi les présentations scientifiques. Des patients interprètes et modérateurs étaient également présents dans le public afin de poser des questions tout au long des présentations et de demander des précisions aux intervenants.
En réponse à la question d’un patient concernant l’identification de traitements médicamenteux prometteurs pouvant être réorientés vers la CSP, le Dr Gary Bader, responsable du projet, a déclaré : « Nous disposons de tous les éléments nécessaires pour identifier les médicaments prometteurs à partir de l’analyse que nous menons actuellement et pour passer immédiatement à l’étape suivante, à savoir les essais cliniques. Nous disposons désormais des plateformes nécessaires pour mener ces essais. »
La deuxième journée de la conférence a été consacrée à des discussions visant à renforcer l’esprit communautaire, animées par des patients, ainsi qu’à des groupes de mentorat entre pairs, sous la direction de Mary Vyas, chercheuse principale représentante des patients au sein du projet PPC et présidente de PSC Partners Canada.
À propos de CSP et de ses partenaires :
La cholangite sclérosante primitive (CSP) est une maladie hépatique rare qui endommage les voies biliaires situées à l’intérieur et à l’extérieur du foie. Environ une personne sur 10 000 est atteinte de cette maladie rare, qui ne fait aucune distinction d’âge, de sexe ou d’origine ethnique. Il n’existe ni traitement ni remède, mais l’espoir demeure. PSC Partners Canada et PSC Partners collaborent avec des experts afin d’identifier des traitements et de trouver un remède à la CSP, tout en proposant des actions de sensibilisation et un soutien aux personnes touchées par cette maladie rare.
À propos de CSP :
La CSP est une maladie hépatique rare qui touche une personne sur 10 000 dans le monde. Cette maladie ne fait aucune distinction d’origine ethnique, d’âge ou de sexe, et sa cause est inconnue. Il existe peu de traitements et aucun remède. PSC Partners encourage la recherche visant à identifier des traitements et un remède contre la CSP, tout en proposant des actions de sensibilisation et un soutien aux personnes touchées par cette maladie rare. Pour en savoir plus sur CSP Partners.
À propos de cet appel d’offres de recherche de la CZI : L’appel d’offres de l’Initiative Chan Zuckerberg (CZI) Collaborations en partenariat avec des patients pour l’analyse unicellulaire de maladies pédiatriques inflammatoires rares réunit des organisations et des équipes de recherche sur les maladies rares dirigées par des patients pour des projets de recherche d’une durée de quatre ans. Pour en savoir plus sur l’appel à projets de recherche de la CZI.
Regardez le diaporama d’une minute et demie pour en savoir plus sur cet événement :
samedi, octobre 29, 2022 
