Nouvelles importantes et encourageantes concernant les essais cliniques dans le domaine du développement de médicaments contre la cholangite sclérosante primitive (CSP). Le promoteur de l’essai, Ipsen, et le développeur, GENFIT, ont annoncé le 12 février 2026 que l’elafibranor a progressé vers un essai clinique de phase 3 pour la CSP, connu sous le nom d’étude ELASCOPE.
Progresser avec le CSP dans un essai de phase 3 représente une étape importante dans le développement d’un médicament et il y a eu peu d’essais de phase 3 dans le CSP. Les essais de phase 3 sont conçus pour évaluer de manière plus approfondie la sécurité et l’efficacité d’un traitement sur un groupe plus important de participants. Généralement, la phase 3 est la dernière étape avant l’examen réglementaire, qui est l’évaluation formelle par une autorité sanitaire gouvernementale pour décider si un nouveau médicament peut être approuvé pour la commercialisation et l’utilisation par les patients. Au Canada, le principal organisme de réglementation des médicaments sur ordonnance est Santé Canada.
Qu’est-ce que l’elafibranor ?
Elafibranor est un médicament expérimental qui agit en activant deux récepteurs du corps appelés PPAR-alpha et PPAR-delta (récepteurs activés par les proliférateurs de peroxysomes). Ces récepteurs jouent un rôle important dans la régulation de l’inflammation, du métabolisme des acides biliaires et de la fibrose (cicatrisation). Elafibranor est étudié pour déterminer s’il peut contribuer à réduire les lésions hépatiques et à ralentir la progression de la CSP.
Des recherches cliniques antérieures dans le CSP ont montré des signaux prometteurs, ce qui a conduit au lancement de cette étude de phase 3.
Recrutement et éligibilité
En février 2026, tous les détails concernant le recrutement n’avaient pas encore été communiqués. Cependant, la précédente étude de phase 2 sur l’elafibranor (ELMWOOD) comprenait six sites de recherche canadiens en Alberta, en Colombie-Britannique, en Ontario et au Québec. PSC Partners Canada Seeking a Cure Canada continuera à suivre de près les mises à jour et à partager des informations sur la participation à l’étude dès qu’elles seront disponibles.
Sur la base des informations actuellement disponibles, les personnes susceptibles d’être éligibles sont les suivantes :
- Adultes âgés de 18 à 75 ans
- Diagnostic de la CSP du gros conduit
- Maladie hépatique compensée au moment du dépistage
- Traitement de fond stable, le cas échéant, avant l’entrée dans l’étude
Les personnes qui ne peuvent pas être éligibles sont celles qui ont :
- Antécédents ou présence d’une autre maladie chronique du foie
- Antécédents de décompensation hépatique, y compris :
- Transplantation hépatique antérieure
- Score actuel de MELD 3.0 ≥ 12 en raison d’une insuffisance hépatique
- Preuve de complications de la cirrhose
Veuillez noter que les critères d’éligibilité définitifs seront confirmés par les investigateurs de l’étude une fois que le recrutement aura commencé. Ipsen a publié cette vue d’ensemble schématique de la conception de l’étude.
Pour obtenir tous les détails de l’étude, veuillez consulter la liste sur ClinicalTrials.gov sous l’identifiant : NCT07387549.
PSC Partners Canada se réjouit de partager des informations supplémentaires sur elafibranor dès qu’elles seront disponibles et continuera à tenir la communauté canadienne des CSP informée des développements de cet important essai clinique.
Qu’a-t-on appris de l’essai de phase II sur l’elafibranor (ELMWOOD) ?
Les résultats de l’étude de phase 2 de 12 semaines sur l’elafibranor (ELMWOOD) ont été présentés récemment lors de la réunion annuelle de l’American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD) en novembre 2025 (sous la forme d’un résumé) et ont également été publiés dans un article en libre accès et revu par les pairs, paru en janvier 2025 dans le Journal of Hepatology.
À un niveau élevé, ces publications indiquent que :
- Le médicament semble sûr sur plusieurs mois.
- Il améliore d’importants marqueurs des tests hépatiques dans la CSP.
- Les bénéfices se sont maintenus ou ont augmenté avec la poursuite du traitement.
- Les personnes qui sont passées du placebo ont vu leur état s’améliorer après avoir commencé à prendre le médicament.
- Il y a des signes précurseurs qui montrent qu’il pourrait aider à la cicatrisation du foie.
ELMWOOD est un essai à mi-parcours, et des études de phase 3 plus importantes, telles que ELASCOPE, sont nécessaires pour confirmer si elafibranor modifie les résultats à long terme, tels que la progression de la maladie ou la nécessité d’une transplantation.
Pour de plus amples informations sur les essais cliniques liés à la CSP au Canada, veuillez consulter le site https://pscpartners.ca/clinical-trials/.
Toronto, Ontario 
