Mirum Pharmaceuticals a récemment annoncé les résultats positifs de l’essai clinique de phase 2b VISTAS évaluant le volixibat, un traitement expérimental des démangeaisons (prurit) chez les personnes atteintes de cholangite sclérosante primitive (CSP).
Qu’est-ce que le Volixibat ?
Le volixibat est un médicament conçu pour réduire la quantité d’acides biliaires circulant dans l’organisme. Dans la CSP, les acides biliaires peuvent s’accumuler et on pense qu’ils contribuent à des symptômes tels que les démangeaisons. En réduisant les niveaux d’acides biliaires, le volixibat peut aider à soulager ce symptôme.
Comprendre l’étude
L’étude VISTAS a porté sur 158 personnes souffrant de démangeaisons liées à la CSP. Parmi elles, 77 ont reçu du volixibat et 81 un placebo (pilule non active). L’objectif principal de l’étude était de mesurer l’évolution des démangeaisons à l’aide d’un outil appelé Adult ItchRO, qui demande aux patients d’évaluer leurs démangeaisons sur une échelle de 0 à 10 (0 signifiant aucune démangeaison et 10 signifiant les pires démangeaisons imaginables).
Environ 70 % des participants présentaient des démangeaisons modérées à sévères, et c’est sur ce groupe que l’on s’est principalement concentré pour évaluer l’efficacité du traitement.
Principaux résultats
L’étude a atteint son objectif principal :
- Les personnes prenant du volixibat ont connu une réduction significative des démangeaisons par rapport à celles prenant un placebo. Les démangeaisons se sont davantage améliorées avec le traitement
- Les participants prenant du volixibat ont rapporté une amélioration des démangeaisons d’environ 2,7 points (sur une échelle de 0 à 10), contre une amélioration d’environ 1,1 point avec le placebo.
Un plus grand nombre de personnes ont ressenti un soulagement notable :
- Environ 55% des patients sous volixibat ont eu une amélioration significative des démangeaisons (2 points ou plus), contre environ 26% sous placebo.
Diminution des taux d’acides biliaires :
- Les patients prenant du volixibat ont également vu leur taux d’acides biliaires diminuer, ce qui pourrait expliquer l’amélioration des démangeaisons.
Sécurité
- Le volixibat a été généralement bien toléré.
- Les effets secondaires les plus fréquents étaient des problèmes digestifs tels que diarrhée, nausée ou gêne abdominale.
- Certains changements dans les tests sanguins hépatiques ont été observés et continueront d’être surveillés dans les études futures.
Pourquoi c’est important
Le prurit est l’un des symptômes les plus courants et les plus difficiles à supporter de la CSP, affectant souvent le sommeil, les activités quotidiennes et la qualité de vie. À l’heure actuelle, il n’existe aucun traitement approuvé spécifiquement pour les démangeaisons liées à la CSP.
Ces résultats constituent une avancée importante et suggèrent que le volixibat pourrait devenir une option thérapeutique potentielle si les études futures et l’examen réglementaire sont concluants.
Quelle est la prochaine étape ?
Mirum prévoit de rencontrer la Food and Drug Administration (FDA) américaine en 2026 et se prépare à déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché dans le courant de l’année. Si Mirum soumet sa demande et qu’elle est approuvée, le volixibat pourrait être disponible dès 2027 ou début 2028 aux États-Unis.
Toronto, Ontario 
