Mirum Pharmaceuticals a récemment annoncé des résultats positifs de l’essai clinique de phase 2b VISTAS évaluant le volixibat, un traitement expérimental pour les démangeaisons (prurit) chez les personnes vivant avec une cholangite sclérosante primitive (CSP).
Qu’est-ce que le volixibat ?
Le volixibat est un médicament conçu pour réduire la quantité d’acides biliaires en circulation dans l’organisme. Dans la CSP, les acides biliaires peuvent s’accumuler et pourraient contribuer à des symptômes comme les démangeaisons. En abaissant leur taux, le volixibat pourrait aider à soulager ce symptôme.
Comprendre l’étude
L’étude VISTAS comptait 158 personnes présentant des démangeaisons liées à la cholangite sclérosante primitive (CSP). Parmi elles, 77 participants ont reçu du volixibat et 81 ont reçu un placebo (un comprimé sans ingrédient actif). L’objectif principal de l’étude était de mesurer l’évolution des démangeaisons à l’aide d’un outil appelé Adult ItchRO, qui demande aux patients d’évaluer leurs démangeaisons sur une échelle de 0 à 10 (où 0 signifie aucune démangeaison et 10, les pires démangeaisons imaginables).
Environ 70 % des participants présentaient des démangeaisons modérées à sévères, et ce groupe constituait la population principale pour évaluer l’efficacité du traitement.
Résultats clés
L’étude a atteint son objectif principal
- Les personnes prenant du volixibat ont connu une réduction significative des démangeaisons par rapport à celles prenant un placebo. Les démangeaisons se sont améliorées davantage avec le traitement
- Les participants prenant du volixibat ont signalé une amélioration d’environ 2,7 points pour les démangeaisons (sur une échelle de 0 à 10), comparativement à une amélioration d’environ 1,1 point avec le placebo.
Un plus grand nombre de personnes ont ressenti un soulagement notable
- Environ 55 % des patients sous volixibat ont connu une amélioration significative des démangeaisons (2 points ou plus), comparativement à environ 26 % sous placebo.
Les taux d’acides biliaires ont diminué
- Les patients prenant du volixibat ont également connu des réductions des acides biliaires, ce qui peut aider à expliquer l’amélioration des démangeaisons.
Innocuité
- Le volixibat était généralement bien toléré.
- Les effets secondaires les plus courants étaient des problèmes digestifs tels que la diarrhée, les nausées ou l’inconfort abdominal.
- Des changements dans les résultats des analyses sanguines du foie ont été observés et continueront de faire l’objet d’un suivi dans les études futures.
Pourquoi est-ce important?
Les démangeaisons sont l’un des symptômes les plus courants et les plus difficiles à vivre de la CSP. Elles perturbent souvent le sommeil, les activités quotidiennes et la qualité de vie. À l’heure actuelle, aucun traitement n’est approuvé spécifiquement contre les démangeaisons liées à la CSP.
Ces résultats sont une étape importante et suggèrent que le volixibat pourrait devenir une option de traitement potentielle si les études futures et l’examen réglementaire sont concluants.
Quelles sont les prochaines étapes?
Mirum prévoit de rencontrer la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis en 2026 et prépare une éventuelle demande d’autorisation de mise en marché plus tard cette année. Si Mirum dépose une demande et que le médicament est approuvé, le volixibat pourrait être disponible aux États-Unis dès 2027 ou au début de 2028.
lundi, février 16, 2026 
