Gestion des symptômes de la CSP et options thérapeutiques

Cet article a été rédigé en janvier 2026 et reflète les informations disponibles au moment de la publication. Les informations sont susceptibles d’être modifiées au fur et à mesure de l’apparition de nouveaux éléments.

Bien que la cholangite sclérosante primitive (CSP) ne dispose actuellement d’aucun traitement qui soit à la fois approuvé pour la CSP et prouvé efficace pour guérir ou ralentir la progression de la CSP, il existe des traitements et des interventions médicales qui peuvent aider à soulager les symptômes ou les complications liés à la CSP. Les prestataires de soins de santé se réfèrent également à des lignes directrices cliniques lorsqu’ils traitent les personnes atteintes de CSP.

Quelles sont les options thérapeutiques pour la CSP ?

Médicaments

Acide ursodésoxycholique (UDCA)

L’acide ursodésoxycholique (Urso) a fait l’objet de beaucoup d’attention en tant que traitement potentiel de la CSP et peut améliorer les tests de la fonction hépatique ; cependant, il n’y a pas de consensus sur le fait que les preuves publiées montrent qu’Urso ralentit la progression de la CSP. Il existe un sous-groupe de patients, les Urso-responders, qui répondent à Urso avec une amélioration des tests hépatiques et une amélioration des symptômes. Plusieurs études suggèrent que les patients qui répondent à Urso ont un meilleur pronostic.

Urso remplit plusieurs fonctions susceptibles de prévenir l’inflammation et d’améliorer la circulation des acides biliaires dans le foie et les voies biliaires. De fortes doses peuvent être nocives, veillez donc à respecter la posologie prescrite par votre médecin. ¹

Antibiotiques

La cholangite bactérienne ou aiguë (infection des voies biliaires), une complication de la CSP, est généralement traitée par des antibiotiques (les agents de première intention courants comprennent la ciprofloxacine ou le co-amoxiclav) ; parfois, afin de prévenir une cholangite récurrente, les patients sont traités avec des antibiotiques en rotation.

Les antibiotiques sont également parfois prescrits comme traitement de la CSP afin de modifier potentiellement le microbiome intestinal et de réduire l’inflammation. La vancomycine orale (OV) est un antibiotique activement étudié, mais à l’heure actuelle, il n’existe pas de recommandation consensuelle pour l’OV dans le traitement de la CSP.² L’expérience et les données émergentes avec la VO dans le CSP ont montré des signaux encourageants, bien que les résultats soient mitigés. Des incertitudes subsistent sur de nombreux aspects de son utilisation. Il existe davantage de données publiées sur l’utilisation de la VO chez les patients pédiatriques que chez les adultes.³ Une étude réalisée en 2024 a démontré que pour les patients pédiatriques atteints de MICI liées à la CSP, l’utilisation de la VO est associée à de meilleurs résultats en matière de MICI dans les données rétrospectives.⁴

L’utilisation de la VO pour la CSP a suscité un débat au sein de la communauté médicale. La justification de l’utilisation de la VO est biologiquement plausible et la recherche – en particulier à partir de rapports de cas et de petites études – a montré des signes encourageants. Cependant, il n’existe pas de confirmation définitive d’un bénéfice cliniquement significatif provenant d’essais contrôlés randomisés de grande envergure. Des préoccupations potentielles concernant la résistance aux antimicrobiens ont été soulevées, bien que l’ampleur et la signification clinique de ce risque ne soient pas encore bien définies et que la littérature publiée ne fasse pas état de cas. Bien que les directives cliniques actuelles ne recommandent pas formellement l’utilisation systématique de la VO, l’AASLD note que si les preuves sont insuffisantes pour faire une recommandation définitive, cette incertitude ne doit pas être utilisée pour restreindre l’accès lorsqu’un médecin traitant estime que la thérapie est appropriée. Les preuves rapportées par les patients sur la VO dans la CSP ont intensifié le besoin d’études plus importantes.

Le webinaire 2022, The Future of CSP : Disease Pathogenesis, Oral Vancomycin, and Cancer Prevention and Surveillance (L’avenir de la CSP : pathogénie de la maladie, vancomycine orale, prévention et surveillance du cancer), propose un résumé de 20 minutes, orienté vers le patient, sur la VO dans la CSP.

Autres médicaments

• Cholestyramine – un séquestrant des acides biliaires, ce qui signifie qu’il s’accroche aux acides biliaires dans votre intestin et aide à les éliminer de votre corps (« les séquestrer »). Ce médicament peut être particulièrement efficace pour traiter les démangeaisons, un symptôme courant de la CSP. Bien que le médicament ne traite pas la maladie elle-même, il peut vous permettre de vous sentir beaucoup moins démangé et plus à l’aise.
• Rifampicine (antibiotique) et naltrexone (antagoniste des opiacés), et antihistaminiques – également utilisés pour traiter les démangeaisons si les séquestrants d’acides biliaires ne fonctionnent pas.
• Bezafibrate – appartient à une classe de médicaments connus sous le nom de fibrates (approuvés pour la gestion du cholestérol) et les lignes directrices européennes de la CSP proposent le bezafibrate comme traitement de première intention pour les démangeaisons modérées à sévères dans la CSP. (Disponible sur ordonnance au Canada et en Europe)
• Suppléments vitaminiques (c’est-à-dire vitamine D et calcium) – utilisés pour traiter les carences en vitamines liposolubles (A, D, E, K) et la faiblesse des os résultant de la CSP.

Les chercheurs développent et testent continuellement de nouveaux médicaments pour la CSP dans le cadre d’essais cliniques. N’oubliez pas de consulter la page des essais cliniques de la CSP pour connaître les études qui recrutent actuellement au Canada.

Lisez et téléchargez la fiche d’alerte du CSP pour la cholangite aiguë. Elle vous aidera à comprendre les symptômes de la cholangite et à prendre des décisions thérapeutiques avec votre équipe médicale en cas de suspicion de cholangite aiguë (également appelée cholangite bactérienne).

Procédures endoscopiques

Cholangiopancréatographie rétrograde endoscopique (CPRE) : Procédure au cours de laquelle les médecins insèrent un tube fin et flexible muni d’une caméra par la bouche, puis par l’œsophage et l’estomac jusqu’à la partie supérieure de l’intestin grêle (duodénum) pour examiner les canaux biliaires. Si un canal est obstrué ou très étroit, on peut l’ouvrir à l’aide d’un ballonnet ou placer un petit tube (stent) pour le maintenir ouvert. Une CPRE peut aider à améliorer l’écoulement de la bile et peut soulager des symptômes tels que la jaunisse et les démangeaisons.

Cholangiographie transhépatique percutanée

Il s’agit d’une autre façon d’ouvrir les voies biliaires obstruées, mais au lieu d’utiliser un tube par la bouche, les médecins passent par la peau avec une aiguille. Cette technique est généralement utilisée lorsque la CPRE n’est pas possible. Elle est plus invasive et peut entraîner une certaine gêne ou des effets secondaires plus graves.

Chirurgie

Chirurgie sans transplantation

Parfois, une intervention chirurgicale est pratiquée pour retirer ou contourner les parties obstruées des voies biliaires. Cette opération peut contribuer à améliorer l’écoulement de la bile et à réduire les symptômes, mais elle est moins fréquente car elle peut rendre plus difficile une future transplantation hépatique.

Transplantation hépatique

• La Transplantation hépatique est actuellement le seul traitement à long terme éprouvé pour la CSP. Une transplantation est généralement envisagée dans les cas suivants : (les critères d’inscription sur la liste de transplantation et la priorité sur la liste d’attente varient selon le pays et le centre de transplantation au Canada)
• Cirrhose hépatique décompensée : insuffisance hépatique lorsque le foie ne peut plus fonctionner correctement. Les symptômes de la cirrhose décompensée comprennent la jaunisse, l’ascite (ventre gonflé), l’œdème (jambes/chevilles gonflées), la confusion (encéphalopathie hépatique), la fatigue sévère, des saignements faciles, des ecchymoses, des démangeaisons et des hémorragies gastro-intestinales (vomissements de sang/selles foncées).
• Episodes récurrents de cholangite bactérienne : infections fréquentes dans les voies biliaires
• Hypertension portale : pression sanguine élevée dans les vaisseaux sanguins du foie provoquant des gonflements ou des saignements.
• Risque de cancer ou survenue d’un cancer : risque accru de cancer des voies biliaires ou du foie ou cancer des voies biliaires précoce et traitable.
• Symptômes sévères tels que démangeaisons ou douleurs insupportables qui ne peuvent être contrôlées par d’autres traitements.

Nombre d’entre eux mènent une vie active et saine après la transplantation. Cependant, chez certaines personnes (environ 25 à 30 %), la CSP peut réapparaître plus tard, ce que l’on appelle la CSP récurrente ou CSPr. Les médecins et les chercheurs travaillent sans cesse à l’amélioration des moyens de prévention et de traitement de la CSPr, et la plupart des personnes voient leur qualité de vie s’améliorer considérablement après la transplantation.

Quelles sont les options de traitement des symptômes de la CSP ?

Il existe de nombreux symptômes communs à la CSP. Les traitements utilisés pour aider à gérer ces symptômes sont les suivants :

Démangeaisons: La cholestyramine est généralement le premier médicament essayé par les médecins. S’il ne fonctionne pas, d’autres médicaments comme le bézafibrate, la rifampicine, la naltrexone ou la sertraline peuvent être essayés….

Douleur: la douleur peut être prise en charge en traitant les infections avec des antibiotiques, en ouvrant les canaux obstrués par une CPRE et en utilisant des analgésiques si nécessaire. Les analgésiques puissants sont utilisés avec précaution car ils risquent d’endommager davantage le foie. Consultez toujours votre médecin avant de prendre un médicament contre la douleur, qu’il soit en vente libre ou non.

La fatigue: Il n’existe pas de médicament spécifique pour la fatigue. Les médecins recherchent et traitent d’autres causes comme l’anémie ou les problèmes de thyroïde. L’exercice et de bonnes habitudes de sommeil peuvent aider certaines personnes.

La jaunisse(jaunissement de la peau ou des yeux) est généralement traitée en débloquant les voies biliaires obstruées par une CPRE ou une intervention chirurgicale. Si la jaunisse est causée par des lésions hépatiques graves, une transplantation peut être nécessaire.

Dépression: La dépression est fréquente chez les personnes atteintes de maladies chroniques comme la CSP. Des conseils, des groupes de soutien et parfois des médicaments peuvent aider à gérer la dépression. CSP Partners propose des groupes de soutien en personne et virtuels (Zoom Room) pour aider les personnes touchées par la CSP.

Frissons et fièvre: Peuvent être les signes d’une infection des voies biliaires (cholangite). Des antibiotiques tels que la vancomycine ou le métronidazole sont nécessaires immédiatement, et il faut parfois déboucher un canal obstrué. La page CSP Alert Information for Acute Cholangitis fournit des informations utiles sur ce qu’il faut faire si vous êtes victime d’une crise de cholangite.

Os fragiles (carences en vitamines): La bile est nécessaire pour aider l’organisme à absorber les nutriments, en particulier les graisses et les vitamines liposolubles (A, D, E, K). Lorsque les voies biliaires sont cicatrisées ou bloquées à cause de la CSP, l’absorption de ces nutriments essentiels peut être limitée, ce qui peut entraîner des problèmes osseux (ostéopénie et ostéoporose). La prise de suppléments tels que la vitamine D et le calcium peut aider à gérer ce symptôme.

Une fois de plus, il est important de se rappeler qu’un traitement efficace pour une personne peut ne pas l’être pour une autre. Il est important de discuter de vos symptômes et des options de traitement avec votre hépatologue ou votre prestataire de soins de santé.

Notes de bas de page :

1. Extrait des recommandations de l’AASLD (2022) : l’acide ursodésoxycholique (13-23 mg/kg/jour) peut être envisagé et poursuivi s’il est bien toléré avec une amélioration significative de la phosphatase alcaline (GGT chez les enfants) et/ou des symptômes après 12 mois de traitement.
   Extrait des recommandations de l’EASL (2022) : Recommandations
   – L’UDCA à des doses de 15-20 mg/kg/j peut être administré car il peut améliorer les tests hépatiques sériques et les marqueurs de substitution du pronostic. Les données disponibles ne permettent pas de formuler une recommandation plus ferme (niv. 1, recommandation faible, consensus de 76 %).
   – L’UDCA ne doit pas être administré à des doses de 28 à 30 mg/kg/j (niv. 1, recommandation forte, consensus de 100 %).
2. Extrait des recommandations de l’AASLD (2022) : « Compte tenu du potentiel de résistance aux antibiotiques et du manque d’essais cliniques randomisés adéquats, à ce stade, les preuves sont insuffisantes pour recommander l’utilisation de la vancomycine orale pour le traitement du CSP. « Mais l’AASLD note également dans une déclaration de soutien concernant les lignes directrices que « Bien qu’il n’y ait pas de preuves suffisantes pour faire une recommandation formelle concernant l’utilisation de la vancomycine pour le CSP, cela ne devrait pas être utilisé comme justification pour restreindre la couverture de ce traitement si un médecin pense que c’est la bonne ligne de conduite ».Extrait des lignes directrices de l’EASL (2022) : « L’utilisation à long terme d’antibiotiques n’est pas recommandée pour le traitement de la CSP en l’absence de cholangite bactérienne récurrente (LoE 3, recommandation forte, consensus de 100 %). »
3. La liste des publications relatives à la vancomycine orale dans la CSP est disponible sur le site du registre des patients de CSP Partners ICI : https://www.pscpartnersregistry.org/clinical-trials/publications/mayo-clinic%3A-oral-vancomycin-for-psc
4. Ricciuto A, et al, Oral vancomycin is associated with improved inflammatory bowel disease clinical outcomes in primary sclerosing cholangitis-associated inflammatory bowel disease (CSP-IBD) : A matched analysis from the Paediatric CSP Consortium. Aliment Pharmacol Ther. 2024 mai ; https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38462727/

Références

Directives cliniques du CSP (2023) de l’Association américaine pour l’étude des maladies du foie : https://journals.lww.com/hep/fulltext/2023/02000/aasld_practice_guidance_on_primary_sclerosing.29.aspx

Guide pratique de l’AASLD sur la cholangite sclérosante primaire et le cholangiocarcinome, Bowlus, Christopher L. et al, Hepatology 77(2):p 659-702, février 2023.

Lignes directrices cliniques du CSP (2023) de l’Association européenne pour l’étude du foie : https://www.journal-of-hepatology.eu/article/S0168-8278(22)00326-9/fulltext Lignes directrices de pratique clinique de l’EASL sur la cholangite sclérosante, Chazouilleres, Olivier et al, Journal of Hepatology, Volume 77, Issue 3, 761 – 806.