Les directives cliniques sont des recommandations d’experts qui aident les médecins à soigner les personnes atteintes de CSP. La CSP étant une maladie rare et de longue durée, les lignes directrices jouent un rôle essentiel dans l’orientation du traitement et du suivi. Ceci est particulièrement important pour les personnes atteintes de CSP qui n’ont pas accès à un spécialiste de la CSP.
L’Association américaine pour l’étude des maladies du foie (AASLD) a publié deux ouvrages récents concernant les lignes directrices et les conseils en matière de CSP1 et l’Association européenne pour l’étude du foie (EASL)2. Bien que rédigées à l’intention des prestataires de soins de santé, ces publications aident les patients à savoir quelles questions poser à leur médecin sur les options de traitement et d’intervention possibles.
Pourquoi les lignes directrices (ou orientations) sont-elles importantes dans la gestion des CSP ?
La CSP est une maladie rare et imprévisible. Les médecins ne peuvent s’occuper que d’un petit nombre de personnes atteintes de CSP, et la maladie peut se comporter très différemment d’une personne à l’autre.
À l’heure actuelle, il n’existe pas de médicament éprouvé qui permette d’arrêter de manière fiable l’évolution de la CSP. Les études de recherche sont souvent de petite taille ou limitées. Certains traitements améliorent les analyses sanguines, mais il n’a pas été démontré qu’ils améliorent les résultats à long terme, comme le fait d’éviter une transplantation hépatique. Les lignes directrices aident les médecins à faire face à cette incertitude.
Quelle est la différence entre une ligne directrice et un guide ?
Les termes « conseils » et « lignes directrices » sont souvent utilisés de manière interchangeable, mais ils ne sont pas exactement les mêmes, en particulier pour une maladie rare comme la CSP.
Lignes directrices
Les lignes directrices sont des recommandations officielles et structurées qui reposent sur un examen systématique de toutes les données disponibles et qui sont souvent classées en fonction de la solidité des données.
Pour le CSP, les lignes directrices se concentrent généralement sur ce qu’il faut faire et ne pas faire. Elles adoptent une approche prudente car les preuves de haute qualité sont limitées et elles évitent de recommander des traitements à moins qu’il n’y ait une preuve d’un bénéfice significatif à long terme.
Orientations
Par comparaison, un guide est plus large et moins rigide. Elle est souvent rédigée pour aider les cliniciens à gérer les domaines où les preuves sont incertaines ou incomplètes. Les lignes directrices peuvent être plus enclines à discuter des options, des thérapies émergentes et de la pratique dans le monde réel.
Les lignes directrices reconnaissent souvent que les données probantes sont limitées. Elles décrivent la manière dont les spécialistes abordent les soins dans la pratique et laissent plus de place à la prise de décision individuelle. Une ligne directrice peut traiter de traitements considérés comme expérimentaux ou utilisés dans des centres spécialisés.
Cette distinction est importante car la CSP est une maladie rare et complexe pour laquelle les essais cliniques de grande envergure sont difficiles, de nombreuses décisions doivent être prises sur la base de données incomplètes et les expériences des patients peuvent varier considérablement. Les lignes directrices privilégient la sécurité et la cohérence, tandis que les guides aident les cliniciens et les patients à prendre des décisions partagées lorsqu’il n’existe pas de réponses claires.
Qui élabore les lignes directrices du CSP ?
Les lignes directrices du CSP sont rédigées par des experts en la matière. Il s’agit notamment de spécialistes du foie (hépatologues) et de chercheurs spécialisés dans la CSP. Ces experts examinent toutes les preuves scientifiques disponibles, y compris les essais cliniques, les études de suivi des patients à long terme, les données de sécurité et l’expérience des centres spécialisés dans la CSP.
Les sociétés professionnelles du foie, telles que les associations internationales ou nationales du foie, par exemple l’AASLD (American Association for the Study of Liver Disease) et l’EASL (European Association for the Study of the Liver), ont élaboré des lignes directrices récentes.
À ce jour, l’association professionnelle canadienne CASL (Canadian Association for the Study of the Liver) n’a pas publié de guide ou de directive sur les CSP.
Que recommandent les lignes directrices du CSP ?
Les lignes directrices du CSP portent généralement sur les points suivants :
- Suivi attentif de la maladie (analyses sanguines régulières, imagerie et surveillance du cancer)
- Prise en charge des symptômes tels que les démangeaisons ou la fatigue
- Traiter les complications lorsqu’elles surviennent
- Déterminer quand il convient d’orienter les patients vers une Transplantation hépatique
- Indiquer clairement quels sont les traitements recommandés, non recommandés ou considérés comme expérimentaux ou utilisables uniquement dans le cadre d’études de recherche.
Pourquoi les lignes directrices du CSP sont-elles souvent prudentes en ce qui concerne les médicaments ?
La CSP est une maladie rare qui touche environ 1 Canadien sur 10 000. Il est donc difficile de mener des essais de médicaments de grande envergure et définitifs. Certains traitements sont prometteurs, mais il n’est pas prouvé qu’ils améliorent la survie ou préviennent les complications. En outre, la sécurité à long terme de nombreuses thérapies est inconnue.
Les lignes directrices ont donc tendance à être conservatrices, donnant la priorité à la sécurité des patients et évitant les traitements qui peuvent causer des dommages sans bénéfice prouvé.
Cette prudence ne signifie pas que la recherche s’est arrêtée, elle reflète les limites actuelles des connaissances médicales.
Les lignes directrices du CSP limitent-elles les soins individuels ?
Les lignes directrices du CSP ne limitent pas les soins individuels. Il ne s’agit pas de règles rigides.
Les lignes directrices ont pour but d’aider les médecins à prendre des décisions éclairées. Elles encouragent les discussions honnêtes entre les patients et les spécialistes et permettent de personnaliser les soins, en particulier dans les cas complexes ou inhabituels.
Dans certaines situations, un médecin et un patient atteint de CSP peuvent décider ensemble d’essayer un traitement en dehors des recommandations standard, souvent dans le cadre d’un essai clinique ou d’un centre spécialisé.
Les lignes directrices du CSP changent-elles au fil du temps ?
Les lignes directrices de la CSP sont régulièrement mises à jour au fur et à mesure que de nouvelles recherches sont disponibles. Les sources d’information peuvent être des essais cliniques en cours, des rapports de résultats ou une meilleure compréhension de la maladie.
Les traitements de la CSP considérés comme expérimentaux aujourd’hui pourraient devenir des soins standard à l’avenir.
Les lignes directrices cliniques pour le traitement de la CSP existent pour promouvoir des soins sûrs, cohérents et de haute qualité. Elles reflètent les données actuelles et protègent les patients pendant que la recherche se poursuit. Elles favorisent également le partage des décisions entre les patients et leur équipe soignante.
Les directives ou lignes directrices sur les CSP sont un outil permettant de guider les soins dans le cadre d’une maladie rare et complexe – et non un obstacle à l’espoir ou au progrès.
Notes de bas de page :
- CSP Clinical Guidance (2023) from the American Association for the Study of Liver Disease : https://journals.lww.com/hep/fulltext/2023/02000/aasld_practice_guidance_on_primary_sclerosing.29.aspx AASLD practice guidance on primary sclerosing cholangitis and cholangiocarcinoma, Bowlus, Christopher L. et al, Hepatology 77(2):p 659-702, February 2023.
- Lignes directrices cliniques du CSP (2023) de l’Association européenne pour l’étude du foie : https://www.journal-of-hepatology.eu/article/S0168-8278(22)00326-9/fulltext Lignes directrices de pratique clinique de l’EASL sur la cholangite sclérosante, Chazouilleres, Olivier et al, Journal of Hepatology, Volume 77, Issue 3, 761 – 806.
