L’AASLD est l’Association américaine pour l’étude des maladies du foie, une association professionnelle de médecins, de scientifiques et de prestataires de soins de santé qui se consacrent à la prévention, à la guérison et au traitement des maladies du foie. Lors de la conférence professionnelle annuelle de l’AASLD en novembre 2025, plusieurs affiches de recherche ont mis en lumière le travail rendu possible par PSC Partners Seeking a Cure, PSC Partners Canada et la communauté des patients atteints de CSP en collaboration avec des chercheurs et d’autres organisations de défense des intérêts des patients. Ces affiches soulignent le rôle croissant de la voix des patients dans l’orientation de la recherche sur la CSP. Certains de ces travaux sont menés par l’équipe de recherche de CSP Partners et/ou sont des travaux de collaboration financés entièrement ou en partie par CSP Partners.
Pourquoi c’est important
Ces affiches montrent comment les données fournies par les patients peuvent influencer les priorités de la recherche, améliorer les mesures des résultats et mettre en évidence les défis concrets auxquels sont confrontées les personnes vivant avec la CSP. En plaçant les expériences vécues par les patients sous les feux de la rampe scientifique, votre participation garantit que les thérapies et les soins cliniques futurs seront mieux adaptés à ce qui compte le plus pour la communauté CSP. Pour rester informé des possibilités de contribuer à la recherche, n’oubliez pas de vous inscrire au registre des patients des Partenaires CSP et de mettre à jour votre profil et votre adresse électronique.
🔹 Gaps in CSP Patient Education & CCA Surveillance « Identifying Gaps in CSP Patient Education and Understanding of Cholangiocarcinoma Screening and Surveillance Practices : Résultats d’une enquête multinationale auprès des patients »
Auteur principal : Brian T.Thorsen, Co-auteurs : Martine Walmsley, Susan O’Dell, Rachel Gomel, Mark Chatterley, Mary P.Vyas, Stephen J.Rossi
Cette enquête multinationale a révélé que de nombreuses personnes atteintes de CSP connaissent des lacunes en matière de communication et de compréhension du dépistage et de la surveillance du cholangiocarcinome (CCA). Les résultats soulignent la nécessité d’une éducation plus claire et plus cohérente et d’une prise de décision partagée entre les patients et les prestataires de soins de santé.
Contexte et objectifs : Les personnes atteintes de cholangite sclérosante primitive (CSP) présentent un risque de cholangiocarcinome (CCA) pouvant aller jusqu’à 20 % au cours de leur vie. La surveillance du CCA est rendue difficile par la faible performance des méthodes de dépistage actuelles. Nous présentons les résultats d’une enquête multinationale menée auprès de patients afin d’évaluer les connaissances en matière de surveillance des CCA et la communication patient-fournisseur sur le risque de CCA et les résultats de la surveillance. L’objectif principal était d’identifier les lacunes en matière de connaissances et de communication en prévision de nouveaux tests de dépistage de l’ACC.
Méthodes : Une enquête destinée aux adultes atteints de CSP a été élaborée par les associations de patients CSP Partners et CSP Support. Les patients ont fait état de leurs antécédents médicaux, des tests de surveillance de l’ACC effectués (MRCP, CA 19-9, ERCP), de la discussion sur les risques et les résultats, et de l’éducation sur l’ACC. Les données ont été analysées afin de comparer les taux de discussion proactive sur les CCA par les prestataires en fonction des caractéristiques des patients, de la région et du type de prestataire.
Résultats : Au total, 623 réponses ont satisfait aux critères de sélection, principalement des États-Unis (45 %) et du Royaume-Uni (31 %). 31 patients ont déclaré avoir reçu un diagnostic de cancer des voies biliaires (25 CCA, 6 GBC). Seuls 51 % des patients ont déclaré avoir eu des discussions proactives avec leur prestataire de soins sur les risques et la surveillance du CCA. Parmi les patients ayant eu une discussion proactive sur le CCA, 56 % ont déclaré avoir eu suffisamment d’informations sur le CCA, contre seulement 15 % parmi ceux n’ayant pas eu de discussion proactive(p < 0.001). Les patients d’Amérique du Nord ont rapporté un taux plus élevé de discussion proactive que ceux d’Europe (58,2 % / 36,9 %,
La surveillance annuelle par MRCP a été signalée par 68 % des patients, avec des différences significatives selon la région et le type de prestataire. Une discussion proactive sur les CCA a été fortement associée à un recours plus fréquent à la MRCP annuelle. Le dosage régulier du CA 19-9 a été signalé par 36 % des personnes interrogées. Les résultats de la MRCP et du dosage du CA 19-9 pour la surveillance de l’ACC ont été discutés avec 27 % et 72 % des patients qui ont subi ces tests, respectivement.
Seuls 36 % des patients estimaient disposer d’informations suffisantes sur l’ACC, la majorité d’entre eux recherchant des informations en ligne, suivies par les associations de patients et leur équipe soignante. Les patients ont systématiquement fait état d’une anxiété et d’une peur importantes concernant le risque d’ACC et la nécessité d’un test de dépistage fiable et non invasif.
Conclusion : Les résultats montrent une grande variabilité dans les discussions sur le risque d’ACC et les résultats des tests, ainsi que dans les pratiques de surveillance de l’ACC dans une population où l’anxiété et la peur de l’ACC sont omniprésentes. Ces résultats sont influencés par les différences entre les directives régionales, les systèmes de soins de santé et le manque d’outils diagnostiques et pronostiques non invasifs hautement prédictifs. L’apparition de nouveaux biomarqueurs prometteurs pour la détection précoce de l’ACC et du risque aura un impact sur les pratiques actuelles de surveillance de routine et sur les besoins en matière d’éducation des patients. Des programmes globaux appropriés d’éducation et de communication avec les patients et les fournisseurs devraient être mis en œuvre pour soutenir l’utilisation et la fourniture de ces tests.
Douleur au foiedans les CSP « Il s’agit plutôt d’une douleur sourde et constante ».
Auteur principal : Donna Evon, Co-auteurs : Lauren Wright, Laura Mkumba, Nicole Lucas, Kaya Merkler, Ricky Safer, Joanne Hatchett, Rachel Gomel, Stephen Rossi, Mark Swain, Sasha Deutsch-Link, Bryce Reeve
Cette affiche explore les expériences de douleur hépatique chez les adultes atteints de CSP par le biais d’entretiens approfondis. Les patients ont décrit une gamme de types de douleur – de la douleur sourde et douloureuse à la douleur aiguë et lancinante – fournissant des informations essentielles pour le développement de mesures de résultats rapportés par les patients spécifiques à la CSP pour la recherche et les soins cliniques.
Contexte : Il n’existe pratiquement pas de connaissances approfondies sur les expériences de la douleur hépatique associée à la maladie chronique du foie, en particulier pour les personnes vivant avec une CSP. Le développement d’une mesure de la douleur hépatique spécifique à la CSP et adaptée aux essais cliniques repose sur la compréhension des principales caractéristiques de la douleur hépatique dans cette population.
Méthodes : Des adultes atteints de CSP ont été recrutés par l’intermédiaire du registre des patients de CSP Partners et d’experts en hépatologie aux États-Unis. Les participants ont été sélectionnés par téléphone pour la présence de plusieurs symptômes liés à la CSP. Un échantillonnage ciblé a été utilisé pour recruter un échantillon représentatif de 17 adultes pour des entretiens qualitatifs approfondis sur les principaux symptômes de la CSP ressentis au cours du dernier mois, y compris les douleurs hépatiques. Les entretiens ont été menés virtuellement, enregistrés, transcrits et analysés à l’aide du logiciel NVivo.
Résultats : Dix des 17 participants qui ont déclaré que la douleur au foie était un symptôme marquant de la CSP ont décrit leur expérience en détail, tandis que trois autres ont spontanément mentionné la douleur au foie au cours de leurs entretiens. Les participants avaient en moyenne 43 ans (intervalle : 27-65), 50 % étaient des hommes, 60 % étaient blancs, 30 % noirs, 10 % asiatiques et 30 % souffraient d’une maladie inflammatoire de l’intestin (MII). Les expériences des participants concernant leurs douleurs hépatiques sont présentées dans le tableau ci-dessous. Les participants ont décrit la localisation de la douleur hépatique associée à la CSP généralement dans la zone du quadrant supérieur droit, mais ont précisé qu’elle pouvait s’étendre sur le côté et dans le dos. Onze des 13 participants ont décrit la douleur hépatique comme étant « lancinante » ou « aiguë ». Huit ont décrit leur douleur comme « douloureuse » ou « sourde ». La douleur aiguë est généralement brève, tandis que la douleur sourde est plus persistante. Tous les participants, sauf un, ont utilisé le mot « douleur » pour décrire leurs sensations. La douleur hépatique peut « aller et venir » par intermittence, se produire de manière aléatoire, et sembler être un problème de santé publique.
sans lien avec des déclencheurs spécifiques. Certains ont signalé des douleurs quotidiennes, d’autres des douleurs hebdomadaires, et la plupart ont signalé des douleurs survenant en dehors des crises de cholangite. Les participants ont pu différencier les douleurs hépatiques liées à la CSP des douleurs abdominales dues à d’autres causes (y compris les MICI) en fonction de la localisation et du type de douleur, du moment, de la réponse aux médicaments et des marqueurs de laboratoire/cliniques. Les douleurs hépatiques perturbent le sommeil et provoquent de l’anxiété, mais par rapport à la fatigue et au brouillard cérébral, elles semblent moins perturber le fonctionnement quotidien. Les participants ont eu tendance à « passer au travers ».
Conclusion : Les douleurs hépatiques sourdes/achyriques et aiguës/brûlantes peuvent être plus fréquentes et plus sévères chez les adultes symptomatiques atteints de CSP qu’on ne le pensait jusqu’à présent. Ces résultats qualitatifs approfondis permettront d’élaborer une nouvelle mesure de la douleur hépatique spécifique à la CSP, tenant compte de l’hétérogénéité des expériences, et adaptée aux futures études de recherche sur la CSP.
🔹 Troubles cognitifs (« Brain Fog ») dans les C SP « Ce n’est pas normal ; comprendre les troubles cognitifs grâce à des entretiens qualitatifs avec des adultes atteints de CSP afin d’élaborer des mesures ».
Auteur principal : Donna Evon, Co-auteurs : Kaya Merkler, Laura Mkumba, Lauren Wright, Nicole Lucas, Ricky Safer, Joanne Hatchett, Rachel Gomel, Stephen Rossi, Patrick Smith, Mark Swain, Sasha Deutsch-Link, Bryce Reeve
Par le biais d’entretiens, les chercheurs ont documenté la manière dont le CSP affecte les fonctions cognitives, notamment la mémoire, la concentration et la clarté mentale. Ces informations permettront de créer de meilleurs outils pour mesurer les symptômes cognitifs dans le cadre de la recherche clinique sur le CSP.
Contexte : Il est essentiel de comprendre les expériences de déficience cognitive des adultes vivant avec une CSP pour développer des mesures de résultats rapportés par les patients (PRO) spécifiques à la CSP qui reflètent avec précision leur impact dans le monde réel. Les troubles cognitifs ( » brouillard cérébral « ) dans la CSP sont méconnus alors qu’ils peuvent être fréquents et débilitants, et qu’ils se distinguent de l’encéphalopathie hépatique.
Méthodes : Des adultes ont été recrutés par l’intermédiaire du registre des patients de CSP Partners et des hépatologues de CSP aux États-Unis et ont été soumis à un dépistage pour une série de symptômes liés à la CSP. Un échantillonnage ciblé a permis de sélectionner 17 participants pour des entretiens individuels approfondis portant sur les principaux symptômes, y compris les troubles cognitifs. Les entretiens ont été menés virtuellement, enregistrés, transcrits et analysés à l’aide du logiciel NVivo.
Résultats : Onze des 17 participants ont été interrogés sur leur expérience des troubles cognitifs. Les participants étaient âgés en moyenne de 43 ans (intervalle : 27- 65), 55% d’hommes, 27% de Noirs, 64% de Blancs, et 55% souffraient d’une maladie inflammatoire de l’intestin. Le tableau ci-dessous illustre les citations des participants en fonction des domaines cognitifs et de l’impact sur la vie. La gravité des troubles allait de légère à débilitante, quelques participants déclarant être incapables de conduire, de cuisiner de manière autonome, de travailler à temps plein ou de s’engager socialement. Les participants ont principalement caractérisé leurs troubles cognitifs comme se produisant dans les domaines de la mémoire de travail, de la fluidité verbale, de l’attention soutenue et de la vitesse de traitement. D’autres ont décrit un « mur » mental les empêchant d’absorber et de traiter l’information. La moitié des participants ont déclaré souffrir d’un certain type de troubles cognitifs quotidiennement, tandis que d’autres en ont souffert « quelques jours » par semaine ou par mois. Un « effet domino » peut se produire : les troubles cognitifs réduisent d’abord la productivité au travail, ce qui réduit le temps consacré à la vie sociale et, à son tour, détériore la santé mentale. Les troubles cognitifs s’accompagnent souvent de fatigue, mais
peut également survenir seul. La plupart des participants ont pu différencier les troubles cognitifs liés à la CSP d’autres causes en se basant sur l’association avec une fatigue sévère, l’amélioration avec les CPRE et le lactulose, et l’aggravation pendant les crises de cholangite.
Conclusion : Les troubles cognitifs du CSP présentent de multiples facettes et ont un impact sur les activités quotidiennes, professionnelles et sociales des adultes symptomatiques atteints du CSP. Ces résultats permettront d’adapter une mesure PROMIS® de la fonction cognitive spécifique à la CSP avec une forte validité de contenu, ce qui renforcera sa pertinence pour la recherche clinique future et l’évaluation des traitements.
🔹 Symptom Burden Profiles in CSP « Symptom Profiles Among Adults With CSP Identifies Low, Moderate and High Burdened Groups » (Profils de symptômes chez les adultes atteints de CSP identifiant des groupes à charge faible, modérée et élevée)
Auteur principal : Donna Evon, Co-auteurs : Kaya Merkler, Chelsea Anderson, Joanne Hatchett, Ricky Safer, Rachel Gomel, Sasha Deutsch-Link, Christopher Bowlus, Bryce Reeve
En utilisant les données du Registre des patients partenaires du CSP, cette étude a permis d’identifier des groupes distincts de charge de symptômes – de l’impact faible à l’impact élevé. Les symptômes tels que la fatigue, les démangeaisons, la douleur et les difficultés cognitives sont souvent regroupés, ce qui aide les chercheurs à comprendre les diverses façons dont la CSP affecte la vie quotidienne et pourquoi il est important d’adopter des approches thérapeutiques personnalisées.
Contexte : Les symptômes du CSP rapportés par les patients ne sont pas bien documentés. L’objectif de cette étude était de comprendre la prévalence des symptômes du CSP et d’identifier des profils de symptômes distincts et leur association avec des caractéristiques démographiques et cliniques chez les adultes symptomatiques.
Méthodes : Les adultes ont été recrutés par l’intermédiaire du registre des patients de CSP Partners et des hépatologues de CSP aux États-Unis. Les personnes étaient éligibles si elles étaient âgées de 18 ans ou plus, si elles présentaient des symptômes au cours de l’année écoulée et si elles n’étaient pas sur liste d’attente ou ne bénéficiaient pas d’une transplantation. Les personnes ont participé à une enquête téléphonique visant à déterminer la présence (oui/non) de 13 symptômes associés à la CSP au cours du dernier mois. Les données sociodémographiques et les antécédents médicaux ont été autodéclarés. L’analyse des classes latentes (ACL) a été utilisée pour identifier des profils de participants basés sur la présence de symptômes et les participants ont été assignés à une classe de symptômes. Des modèles de régression logistique multinomiale ont été utilisés pour évaluer les facteurs démographiques ou cliniques associés à l’appartenance à un profil.
Résultats : Les participants (n = 126) étaient en moyenne âgés de 47 ans (fourchette : 20-81), 60 % étaient des femmes, 88 % étaient de race blanche, 8 % de race noire et 3 % de race asiatique, 59 % souffraient d’une maladie inflammatoire de l’intestin (MII), 39 % déclaraient une cirrhose, 75 % prenaient de l’ursodiol (UCDA) et 57 % avaient des antécédents de crises de cholangite. Les symptômes les plus fréquents au cours du dernier mois étaient la fatigue (83 %), la somnolence diurne (73 %), les douleurs hépatiques, les troubles cognitifs, l’anxiété, les troubles du sommeil et les démangeaisons (tous 62-63 %). L’ACL et l’interprétation clinique ont suggéré une solution de profil à 4 symptômes : (1) classe « faible symptôme » (22% de l’échantillon), (2) classe « symptôme modéré » (21%), (3) classe « modéré+détresse » (39% de l’échantillon), et une classe « symptôme élevé » (18%). Dans les modèles non ajustés, par rapport à la classe des symptômes faibles, les femmes étaient plus susceptibles que les hommes de se trouver dans la classe des symptômes élevés (OR = 4,36 ; IC 95 % : 1,31-14,51), les participants prenant de l’UCDA étaient moins susceptibles de se trouver dans la classe des symptômes élevés (OR = 0,25 ; IC 95 % : 0,08-0,80) et ceux ayant des antécédents de crises de cholangite étaient moins susceptibles de se trouver dans la classe des symptômes modérés (OR = 0,22 ; IC 95 % : 0,07-0,70). Dans le modèle multivariable, seuls les antécédents de crises de cholangite (p = 0,03) étaient statistiquement associés à l’appartenance à une classe. Une tendance à l’aggravation statistiquement significative a été observée dans les T-scores PROMIS® Global Physical and Mental Health de la classe Low à la classe High Symptom.
Conclusion : Parmi les adultes symptomatiques atteints de CSP, plus de 60 % signalent une fatigue, une somnolence diurne, des douleurs hépatiques, des troubles cognitifs, de l’anxiété, des troubles du sommeil et des démangeaisons au cours du dernier mois. Les profils des quatre symptômes, allant d’une charge faible à une charge élevée, doivent être validés dans des cohortes plus importantes, car ils ont des implications cliniques significatives pour l’état de santé des patients et la prise en charge des personnes symptomatiques.
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