DENVER (Colo.) et TORONTO (Ont.) – PSC Partners Seeking a Cure est l’un des cinq groupes de patients atteints de maladies rares qui, avec des équipes de recherche collaboratives, ont été sélectionnés pour soutenir des projets de recherche de quatre ans visant à faire progresser la compréhension de la biologie fondamentale sous-jacente à leur maladie pédiatrique inflammatoire rare.
Soutenu par l’initiative Chan Zuckerberg (CZI), le projet pluriannuel PSC se concentrera sur la clarification des mécanismes cellulaires de la PSC pédiatrique et sur l’identification de cibles cellulaires potentielles pour des thérapies efficaces. Un aspect unique de ces projets est que les patients seront au centre des travaux. Chaque équipe est codirigée par un chercheur principal coordinateur et un chercheur principal de l’association de patients. Pour le projet PSC, intitulé Understanding the Cellular Ecosystem of Primary Sclerosing Cholangitis (Comprendre l’écosystème cellulaire de la cholangite sclérosante primitive), le chercheur principal de l’organisation de patients est Ruth-Anne Pai, PhD, directrice de la stratégie de recherche chez PSC Partners. Le Dr Pai rejoint une équipe multidisciplinaire et interinstitutionnelle de Toronto, ON, Canada, composée du PI coordonnateur Sonya MacParland, PhD, University Health Network, et des PI Gary Bader, PhD, University of Toronto, et Amanda Riccutio, MD, PhD, The Hospital for Sick Children.
Nous sommes extrêmement reconnaissants de voir cette recherche importante soutenue, et nous sommes ravis de travailler avec cette équipe », déclare Mary Vyas, présidente de PSC Partners Canada. « Nous sommes engagés avec cette équipe de recherche en tant que patient partenaire depuis 2020. Le fait que la Dre Ruth-Anne Pai, immunologiste, fasse partie de l’équipe en tant que patient-IP crée une riche opportunité. Nous espérons qu’en approfondissant la biologie cellulaire de la cholangite sclérosante primaire pédiatrique, nous nous rapprocherons de notre objectif de trouver des traitements et un remède pour la CSP. »
Ricky Safer, fondateur et directeur général de PSC Partners, ajoute : « En tant que patient vivant avec la CSP depuis de nombreuses années, je connais la valeur de l’espoir. J’applaudis CZI pour avoir mis l’accent sur les maladies rares pédiatriques. Ce projet de recherche, avec sa caractéristique extraordinaire de collaboration centrée sur le patient, me remplit d’espoir pour nos enfants qui vivent avec la CSP ».
À propos du CSP
La CSP est une maladie hépatique rare qui touche une personne sur 10 000 dans le monde. La maladie ne fait pas de discrimination en fonction de l’origine ethnique, de l’âge ou du sexe, et sa cause est inconnue. Il existe peu de traitements et aucun remède. PSC Partners encourage la recherche afin d’identifier des traitements et une cure pour la CSP, tout en fournissant une éducation et un soutien aux personnes touchées par cette maladie rare. Pour plus d’informations, cliquez ici.
À propos de cet appel d’offres de la CZI Research :
L’appel d’offres de l’Initiative Chan Zuckerberg (CZI) pour des collaborations entre patients pour l’analyse unicellulaire de maladies pédiatriques inflammatoires rares réunit des organisations et des équipes de recherche sur les maladies rares dirigées par des patients pour des projets de recherche de quatre ans. Pour plus d’informations, cliquez ici.
Bénéficiaires de subventions pour les maladies rares gérées par les patients :
Les autres organisations de patients atteints de maladies rares sélectionnées comme bénéficiaires de subventions CZI pour cet appel d’offres sont la NEC Society, la Children’s Interstitial and Diffuse Lung Disease (chILD) Foundation, le RUNX1 Research Program et Cure JM.
Denver, Colorado 
